发生了什么
Verve Therapeutics 发表 VERVE-102 Phase 1 结果
为什么值得关注
可优先点开原文核对给药设计、入组人群与 1 年随访细节，并跟踪后续更大样本和心血管结局数据。
信息来源
以下内容来自公开来源，可打开原文继续核验。
01
单次输注降 LDL
Verve Therapeutics（Eli Lilly）在《NEJM》发表了 VERVE-102 的 Phase 1 结果。该疗法是一种单次输注的 base-editing 基因编辑治疗，作用于肝脏 PCSK9；在最高剂量下，PCSK9 下降 88%，LDL 胆固醇下降 62%，且降幅至少维持 1 年。研究纳入 35 名家族性高胆固醇血症或早发冠心病患者，未出现剂量限制性毒性，主要副作用为轻度输注反应和一过性肝酶升高；目前仍处于 Phase 1，尚无心血管结局数据。
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